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复旦大学团队研发出亨廷顿舞蹈症潜在新药!刊登于《自然》主刊



  北京时间10月31日凌晨,国际权威杂志《自然》(Nature)主刊以长文形式,刊登了复旦大学教授鲁伯埙、费义艳和丁澦作为论文作者,关于亨廷顿舞蹈症治疗原理的最新研究成果ATTEC(自噬小体绑定化合物),引发业内广泛关注。

  该研究的突破点,是成功筛选出了4种可以绑定变异性亨廷顿蛋白的“小分子胶水”。鲁伯埙接受媒体采访时解释,团队发现的潜在的这些小分子药物,可以把变异的亨廷顿致病蛋白清除,成都金牛区创新社区发展治理共享美好幸福生活,同时让正常发挥功能的蛋白完好无损。

  根据公开资料显示,亨廷顿病,又称为亨廷顿舞蹈症称,位列四大神经退行性疾病之一,临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常等症状。随着病情进展,患者逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力,病情大约会持续发展10年到20年,并最终导致患者死亡。

  由于引起该病的变异亨廷顿蛋白生化活性未知,传统依靠阻断剂以阻断致病蛋白活性的方法并不适用,至今,亨廷顿舞蹈症仍然欠缺有效的治疗方法。据悉,复旦大学团队这次针对亨廷顿病舞蹈症的潜在药物研究,是跨学科共同研究的成果,目前已经在小鼠神经元、亨廷顿病人细胞的模型试验中获得成功。

  此外,鲁伯埙表示,团队还发现,开码结果,通过ATTEC的作用原理,远不止应用于治疗亨廷顿症这一种疾病,这10位2018年“大国工匠年度人物”是:中国航天科技集团有限公司,还可以治疗多种polyQ疾病,其中包括中国人群中发病率最高脊髓小脑性共济失调III型疾病。

  有媒体报道指出,ATTEC是我国科学家具有自主知识产权的核心技术,将来在该项技术应用上不会因为专利问题而受制于人。南都记者从国家知识产权局查询发现,这类化合物用于治疗和预防亨廷顿舞蹈症已于2017年成功申请专利。



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